药物靶点是指药物在生物体内作用的特定分子或结构，通常是蛋白质或核酸等生物大分子。药物通过与这些靶点相互作用，调节其功能或结构，从而产生治疗效果。靶点可以是疾病的直接原因，如感染病毒的蛋白质，也可以是与疾病发展密切相关的分子，如细胞信号通路中的关键酶或受体。创新药研发的主流思路是针对某一靶点，发现其激动或抑制剂，再通过不断优化激动或抑制剂的结构，完成某一新药的研发与推广。
药物靶点可以分为多种类型，以下是其中的一些主要类型及其实例：
受体：受体是细胞表面或细胞内的蛋白质，与信号分子结合，触发细胞内信号传导通路，调节细胞的生理功能。药物可以通过与受体结合来调节信号传导，从而产生治疗效果。β受体拮抗剂（如阿托伐他汀）和ACE抑制剂（如雷米普利）属于这一类。
酶：酶是参与生物体内化学反应的蛋白质，药物可以通过抑制或促进特定酶的活性来影响生物体内的代谢过程或信号传导途径。质子泵抑制剂（如奥美拉唑）和COX-2抑制剂（如布洛芬）属于这一类。
离子通道：离子通道是细胞膜上的蛋白质通道，调节离子的进出，影响细胞的电信号传导和细胞内环境的稳定性。钙通道阻滞剂（如硝苯地平）和钾通道打开剂（如氨磺胺）属于这一类。
核酸：包括DNA和RNA，在某些疾病的治疗中，药物可以通过与特定的DNA或RNA序列相互作用来产生治疗效果。抗癌化疗药物阿霉素和抗病毒药物如阿德福韦属于这一类。
蛋白质配体：蛋白质配体是指与蛋白质非共价结合的小分子，如激动剂、抑制剂等，通过与蛋白质的结合来调节其活性。G蛋白偶联受体激动剂（如多巴胺）和酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼）属于这一类。
细胞信号通路：细胞信号通路是一系列分子间相互作用的网络，调节细胞的生长、分化、凋亡等生理过程。药物可以影响这些信号通路的活性，从而治疗相关疾病。MAP激酶抑制剂（如阿替普酶）和PI3K抑制剂属于这一类。
下面几节对一些靶点再做一些具体的介绍。
